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科学家成功修复人类胚胎中的基因缺陷

更新时间:2017-8-29 22:26:18 来源:华尔街日报中文网 作者:佚名

研究人员宣布,他们编辑了可存活的人类胚胎,修复了一项会致病的缺陷基因。他们避开了一些困扰以往类似研究的问题,但同时也引发了外界担忧:实验室里基因编辑技术的进步,走在了关于这项技术的伦理学公开讨论之前。这是美国首次用基因编辑技术修改人类胚胎。

研究人员称,他们用一种名为Crispr-Cas9的基因编辑工具,成功修复了一项可导致肥厚型心肌病的基因突变。肥厚型心肌病是导致年轻运动员心脏性猝死的常见杀手,估计每500人中就有1人患有此病。

研究由俄勒冈健康与科学大学(Oregon Health & Science University)、索尔克生物学研究所(Salk Institute for Biological Studies)和韩国基础科学研究所(Korea’s Institute for Basic Science)牵头完成。研究使用的胚胎由捐献者的卵子和精子结合而成,其中捐卵者身体健康,而捐精的那位成年男性不仅携带肥厚型心肌病的基因突变,还有该疾病的家族史。俄勒冈健康与科学大学发言人称,卵子和精子的捐献者是在俄勒冈州招募的,基因编辑工作在美国完成。

研究人员表示,胚胎仅供研究使用,并未移植到女性体内。研究成果发表在8月2日的科学期刊《自然》(Nature)上。

研究成果因涉及修改人类生殖细胞系(即精子、卵子或胚胎的基因),可引发伦理问题。科学家和生物伦理学家呼吁,请务必谨慎对待生殖细胞系的编辑,因为这种编辑修改不仅会改变个体,还会代代相传。

监管部门表示,愿意考虑就治疗个人疾病的Crispr-Cas9疗法展开测试。但法律规定,美国食品药品监督管理局(U.S. Food and Drug Administration)不得利用联邦拨款支持有关人类生殖细胞系编辑研究。

美国国家科学院(U.S. National Academy of Sciences)和美国国家医学院(National Academy of Medicine)发起成立的某国际伦理委员会今年发表的一份报告认为,生殖细胞系的编辑修改有朝一日可能获批,但是会附带限定条件。该伦理委员会给出的建议之一是,生殖细胞系编辑技术只能用于治疗那些除了坐以待毙、别无他法的重疾。

一旦科学文献发表了相关研究,其他组织就会试图复制研究成果。有的国家可能会允许生殖细胞系修改技术最终用于临床试验。英国生育监管部门就允许科研人员以研究为目,用Crispr修改人类胚胎。中国科学家也在不断推进基于Crispr技术的人类胚胎研究。

约翰﹒霍普金斯大学伯曼生物伦理学研究所(Johns Hopkins Berman Institute of Bioethics)所长卡恩(Jeffrey Kahn)说,这篇新论文给(关于胚胎编辑的) “国际讨论带来了压力。”他表示,按照计划安排,基因编辑国际峰会将于2018年初在上海或北京召开。

关于胚胎基因修改研究应以多快速度向前推进,参与此次研究的科研人员也意见不一。

索尔克生物学研究所基因表达实验室教授、这篇论文的通讯作者、前述国际伦理委员会成员Juan Carlos Izpisua Belmonte说,研究结果的前景光明,但“这种研究应限制在实验室里,好让科学家可以对技术进行改善。”

论文的高级作者、俄勒冈健康与科学大学的米塔利波夫(Shoukhrat Mitalipov)说,虽然要复制研究成果还需展开更多工作,但他的目标是让这项技术应用于临床试验,将胚胎植入子宫并孕育出健康的孩子。

米塔利波夫并未排除在英国等其他地方做临床试验的可能性。他说:“我们愿意做接受监管的临床试验。”他担心,美国的严令禁止可能导致这项技术用在“无监管地带,而这是不应该发生的。”

Crispr技术的工作原理是瞄准DNA的特定部位,将其切除。当细胞修复了切除部位后,就可用健康的DNA来替代有缺陷的基因。这项技术给很多疾病都带来了巨大的治愈希望。

那些准备利用Crispr技术的公司已引来滚滚资金。数亿美元投入到了以营利为目的初创企业中,这些企业由科学家成立,而科学家所在的科研机构正就Crispr专利技术彼此大打出手。

以前的类似实验总会有这样或那样的问题。比如,Crispr技术切除了DNA里的非目标部位,而这有可能引发其他疾病。再比如,有时该技术只修复了部分胚胎细胞(也称“嵌合现象”),从而引发其他担忧。

本次发表于《自然》杂志上的研究是在人类胚胎的早期修复致病突变,所以避免了上述的一些问题。科学家称,修复了58个胚胎中42个胚胎的基因突变,成功率为72.4%。除一个胚胎外,他们还成功消除了其他所有胚胎中的嵌合现象。

一些科学家提醒说,让研究走出实验室尚为时过早。加州大学戴维斯分校医学院(UC Davis School of Medicine)的干细胞生物学家Paul Knoepfler说:“72%的成功率虽然远高于其他研究,但还需要更上一层楼。要想真正应用到人类生殖细胞系的编辑修复技术,需要做到几乎万无一失才行。”

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